Pesquisadores da Fundação Hemocentro de Ribeirão Preto, da Universidade de São Paulo (USP), obtiveram do governo dos Estados Unidos a patente de produção do fator VIII recombinante, considerado o tratamento mais moderno no mundo para a hemofilia tipo A, distúrbio genético e hereditário que afeta a coagulação do sangue.

O sangue humano contém 13 tipos diferentes de fatores de coagulação, que são as proteínas responsáveis, no organismo, pelo estancamento da hemorragia. A falha genética na atividade do fator VIII causa a hemofilia do tipo A, que acomete aproximadamente 9 mil brasileiros (80% do total de casos). Há ainda a do tipo B, de menor ocorrência, causada pela falha do fator IX.

O tratamento de ambas é feito com a reposição intravenal do fator deficiente, com vistas a evitar sangramentos. Antes da existência dos fatores recombinantes, o tratamento dependia do plasma humano. No Brasil, o medicamento é distribuído gratuitamente pelo Sistema Único de Saúde (SUS) aos hemofílicos cadastrados. Como não há produção comercial local, é necessário importá-lo.

Mais eficaz – Os estudos desenvolvidos no Centro de Terapia Celular (CTC), laboratório vinculado ao Hemocentro, resultaram na obtenção da primeira tecnologia nacional do produto, que apresenta ainda a vantagem de ser mais eficaz do que os similares comercializados. “A diferença está associada ao fato de a nossa produção ser realizada a partir de células humanas, resultando numa proteína idêntica à do plasma humano”, explica a pesquisadora do CTC, Virgínia Picanço Castro.

Segundo ela, os recombinantes existentes atualmente no mercado são gerados em células murinas (de camundongos), que apresentam certas diferenças em relação ao sangue humano. “Com eles, há o risco de mais efeitos colaterais, por causa da formação de anticorpos contra a proteína”, esclarece.

Virgínia integra um grupo de sete especialistas que, sob a coordenação do professor do CTC, Dimas Tadeu Covas, desenvolve há 15 anos estudos relacionados à produção de fatores de coagulação, com apoio da Fundação de Amparo à Pesquisa do Estado de São Paulo/Centro de Pesquisa, Inovação e Difusão (Fapesp/Cepid).

Conhecidos como medicamentos recombinantes, esses fatores de coagulação produzidos em laboratório funcionam como substitutos do plasma sanguíneo. O trabalho no CTC resultou também na obtenção dos processos de produção do fator VII, que pode ser utilizado no tratamento tanto do tipo A quanto B, e do fator IX. “Acabamos de dar entrada no pedido de patente nos Estados Unidos desse último”, informa Virgínia.

Caminho certo – A plataforma desenvolvida no CTC, além de permitir a fabricação de um produto livre dos potenciais efeitos colaterais, pode baratear o tratamento no País. De 2011 ao primeiro trimestre de 2013, foram gastos R$ 522 milhões na importação de fator VIII.

“Não posso estimar a economia, pois a nossa atuação se restringe ao desenvolvimento do processo de produção. É bastante provável que a fabricação local resulte em um produto mais barato para o SUS”, afirma Virgínia.

No entanto, ela ressalta que, para a utilização da plataforma no País, são necessários a obtenção da patente brasileira (mais demorada do que a norte-americana) e investimentos de uma empresa comercial nos testes clínicos e na própria fabricação em larga escala.

“A patente do governo americano não autoriza a comercialização no Brasil, mas representa, para o nosso trabalho, o reconhecimento científico de que estamos no caminho certo”, conclui a pesquisadora.

DOE, Executivo I, 11/06/2015, p. 1